La spesa sostenuta complessivamente dal nostro Servizio sanitario per i malati rari esenti e' di circa 1,35 miliardi di euro, pari quindi a 1,2 per cento della spesa pubblica totale. La spesa per malato raro, in media, non si discosta di molto da quella di un cittadino con duemalattie croniche. I dati provengono dal 1 Rapporto dell'Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), presentato oggi a Roma a un pubblico di esperti, politici e stakeholder del settore. Secondo quanto emerge dal rapporto, il Ssn sostiene una spesa media pro-capite annua inclusa nel range di 4.217-5.003 euro, che comprende farmaceutica convenzionata e in File F, diagnostica, analisi di laboratorio, visite, ricoveri ordinari e diurni.

Il Rapporto OSSFOR presenta un'analisi dell'impatto economico delle malattie rare sul Servizio sanitario e un monitoraggio dell'evoluzione delle politiche sanitarie, della regolazione e gestione delle malattie rare e delle tecnologie per esse sviluppate, in primis i farmaci orfani. Il testo si articola in quattro parti: la prima analizza gli aspetti regolatori del settore malattie rare e farmaci orfani, la seconda parte e' dedicata all'analisi della "domanda", segue poi l'analisi dell'offerta in termini di tecnologie messe a disposizione ed infine un focus sulla governance del settore. In conclusione, un contributo elaborato da EURORDIS che offre un punto di vista europeo sul tema dell'accesso alle terapie.

Il Rapporto, inoltre, fotografa l'epidemiologia delle persone con malattie rare, nel nostro Paese. I malati rari esenti, in Italia, sono circa lo 0,5 per cento della popolazione (il range e' tra il 0,46%-0,53% che equivale a circa 270.027-322.763 malati rari), con una prevalenza maggiore di donne (0,53%-0,55% per le femmine e 0,39%-0,51% per i maschi), un picco nell'eta' adolescenziale (10-19 anni) e un altro nellaquinta decade (40-49 anni). Dall'analisi di OSSFOR emerge che tra i soggetti portatori di malattie rare meritano particolare attenzione per la loro complessita' assistenziale e l'impatto finanziario, le condizioni ultra rare. Le malattie ultra rare (meno di 1 caso su 1.000.0000) che si concentrano maggiormente in eta' giovanile, "rappresentano la vera sfida in termini organizzativi - come spiega Francesco Macchia, coordinatore OSSFOR - perche' ammontano ad una quota compresa tra il 15,9 e il 16,5 per cento dell'universo dei pazienti portatori di malattie rare, ma sono frazionati in oltre 215 malattie o gruppi che accedono all'esenzione".