La colangite biliare primitiva (CBP), malattia autoimmune del fegato, ha una nuova cura. È l`acido obeticolico (OCALIVA), un nuovo farmaco sintetizzato nei laboratori di ricerca dell`Università di Perugia che arriva a 20 anni di distanza dall`introduzione di un precedente farmaco con diverso principio attivo.

A dimostrarne l`efficacia, in particolare in quei pazienti che non rispondono in modo significativo alle attuali terapie, è lo studio clinico "A Placebo-Controlled Trial of Obeticholic Acid in Primary Biliary Cholangitis" (DOI 10.1056/NEJMoa1509840), pubblicato sul The New England Journal of Medicine e che vede come coautore Pietro Invernizzi, Professore Associato di Gastroenterologia presso l`Università di Milano-Bicocca e Direttore del Programma per le Malattie Autoimmuni del Fegato all`interno dell`International Center for Digestive Health e dell`Unità Operativa Complessa di Gastroenterologia dell`Ospedale San Gerardo di Monza diretti dal Professor Mario Strazzabosco.
Grazie a questo studio, il farmaco è stato recentemente approvato dall`agenzia americana "Food and Drug Administration" (FDA).

La colangite biliare primitiva, fino ad un anno fa chiamata cirrosi biliare primaria, colpisce all`incirca 400 persone su un milione, in maggioranza donne oltre i 40 anni di età, aggredendo le vie biliari, provocando infiammazione cronica e il ristagno della bile nel fegato. Nel 30-40 per cento dei casi può progredire e portare scompenso epatico e cirrosi fino, nei casi più gravi, al trapianto di fegato.

Lo studio clinico ha dimostrato la sicurezza e l'efficacia della nuova terapia attraverso un trial che ha coinvolto 217 partecipanti; dopo dodici mesi si è verificata una riduzione dei livelli di fosfatasi alcalina (FA) maggiore tra i partecipanti trattati con il farmaco rispetto a quelli trattati con placebo (47% dei pazienti trattati rispetto al 10% nei non trattati). La riduzione di FA è la "spia" dell`effettivo funzionamento del farmaco, risultato che ha permesso l`approvazione della terapia da parte della FDA. L`introduzione in commercio di OCALIVA è prevista entro il 2017.

La ricerca che ha portato a realizzare il nuovo farmaco è una storia in gran parte italiana, che parte dalla sintesi della molecola avvenuta a Perugia fino alla costituzione dell`azienda italo-americana Intercept, creata appositamente per lo sviluppo clinico e la commercializzazione del farmaco, con un importante supporto finanziario di uno sponsor italiano.

"La forza di questo nuovo farmaco - commenta Pietro Invernizzi - sta nel fatto che, agendo a livello immunologico e metabolico, è in grado di prevenire il formarsi di fibrosi epatica, ma soprattutto migliora il flusso biliare dal fegato, prevenendone l`accumulo e il ristagno all`interno dell`organo. Nei prossimi anni presso la Gastroenterologia dell`Ospedale San Gerardo di Monza saremo impegnati, come equipe di epatologi dell`Università di Milano-Bicocca, nella seconda fase di questa sperimentazione durante la quale i partecipanti continueranno ad assumere la terapia".